我能提取副作用 第68章

作者:骑猪去挖坑

癫痫的持续发作,不仅对患者脑部有永久性的损害,更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药,每一次发作都会对孩子造成伤害,更会造成永久性大脑损伤,使得患儿过早离世。

其实,几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发,但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。

这并不是孤例,长期以来,国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展,一直都处于停滞状态。有数据显示,国内罕见病群体人数约为1680万人,很多患者是未经治疗的,且处于无药可用的状况。

罕见病,又称“孤儿病”,指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。

常见的罕见病有,白化病,多发性硬化症,肢端肥大症,特发性肺动脉高压病,苯酮尿症,线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高,制药企业基于经济效益的考量,对罕见病药物研发并不积极。

以鹰国为例,83年以前上市的孤儿药品种只有38种,为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用,鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》,也是世界首部孤儿药法案。

药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠,包括研发经费的政府支持,免除新药申请费,药物营销申请费,审批快速通道,科研基金申请优先考虑,税收优惠和7年市场独占权。同时,在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。

孤儿药法案颁布后,三十多年时间,FDA共颁发了5219个孤儿药资格,最终获批的药物数量为843个。

鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用,世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。

随着科技的发展,基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现,对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用,目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年,FDA共批准15种孤儿药,一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。

19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可,批准了8种孤儿药上市。同时,随着制药工业水平的不断提升,一些本土企业开始涉足罕见病领域,进入早期探索阶段。

但是,国内罕见病的药物研发依然困难重重,不但研发和临床应用难度高,最重要的原因,则是罕见病的药物价格高,受众少。

由于罕见病患者人数少,即便企业瞄准的是填补临床需求的空白,而非盈利,但为了收回成本,药物必然价格高昂。

例如,诺华的芬戈莫德,一款治疗多发性硬化症的药物,在国内售价为10500元/盒,全球范围看尽管这个定价已不算高,但是很多家庭依然无法承受。

19年,脊髓性肌萎缩症的Zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市,售价210万美元(约1469万人民币),堪称史上最贵药,更是普通民众无法企及的。

这些价格昂贵的原研药由于专利原因,在国内无法进行仿制,但是很多罕见病的药物早已专利到期,但目前也没有国内企业进行抢仿申报。

药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多,无非就是技术难,成本高,市场不大,换言之,回报十分不理想。

如地拉罗斯分散片,原研药厂家是诺华,在国外,该药被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。但该原研药在国内样本公立医院一年的销售额仅有874万元。

而像氯巴占,国内急需的患者也才上万人,每盒代购价不过三四百块,这要换成国内药企来做,不亏本才怪,难怪药企没有任何动力仿制。

不过,这不是有三清吗?

三清有技术有资金,其他药企遇到的困难对卫康来说,完全不是问题,只要他想做,就一定能做到。

就先从罕见病的仿制药开始吧,容易上手,第一个就是氯巴占,正好能解患儿家长们的燃眉之急。

等仿制药搞定,再研发其他罕见病的原研药。

他叫来李忠,这位旧日下属,一直兢兢业业地工作,由他来着手仿制药这种技术含量不算高的事,再合适不过。

“你先搜集资料,列一个全球罕见病以及治疗药物清单,把原研药专利已经到期的标识出来,我有用。”

李忠依然是一副勤恳老实的样子,扶了扶眼镜,点头答应。

卫康想了想,又补充了几句:“三清要启动一个罕见病药物的仿制计划,第一个就是氯巴占,然后再优先把所有的儿童药品挑选出来,列个加急清单。”

“你先着手去准备资料,进行氯巴占仿制药的立项申请吧。尽快!”

看着李忠离开,卫康将自己的决定发消息告知了简练云,算是对她的答复。

随后便将此事发布在网上。

“最近发生的氯巴占事件给我很大触动,当三清攻克癌症,阿尔茨海默症的时候,还有许多罕见病患者为了生存而与病魔抗争。”

“这不应该,世上所有的疾病都应是平等的,不能因为某一个疾病的患者人少,研发所需钱多,就止步不前,甚至放弃,尤其是很多药物并没有专利困扰,只需要仿制药就能救命。”

“这个时候,三清做为医药行业的一员,该担负起应有的责任,为国内罕见病患者提供物廉价美的仿制药。”

“三清已经启动一项罕见病仿制药上市计划,将投入资源进行孤儿药的仿制,第一个就从氯巴占开始,目前已经开始立项,我们会竭尽全力,争取尽快上市,让所有患者在正规渠道能买到需要的药。”

“这就是三清的理念:为社会需要而制药。”

第一百一十一章 假药贩子的前世今生

三清的孤儿药仿制计划一公布,就立刻引爆了已经火热无比的氯巴占事件。

无数网友为三清此举拍手叫好。

“患儿每天都在忍受煎熬,却买不到药,太可怜了。”

“我看了陈萍的事迹,真是好惨一女的,单亲妈妈带个小孩,父母指望不上,孩子半岁就脑损伤还买不到药,换成是我可能也会万念俱灰,只求一死。”

“希望药企能够研发出彻底治愈癫痫的药物吧。成年人得了这个病还好治,小孩得了基本这辈子就完了。”

“我对国内药企真的失望了,这么久了,除了三清,没有一家站出来。”

“罕见病别说研发新药了,就算仿制药也没人愿意啊。就这么点病人,价格又便宜,一年才几百万,还不够研发费呢,这种费力不讨好的事也就三清这种不差钱的土豪才会去做。”

“呜呜呜,我家宝宝就有儿童线粒体病,希望三清能够早点研发出能治疗的药吧。”

“不亏是行业龙头,我也是业内人士,对三清真的心中只有佩服,可惜能力有限,暂时进不去,希望以后能去三清工作吧,哪怕外包也行啊。”

“楼上,三清没有外包,我们是三清的供应商,三清的待遇业内天花板了,我也好想去。”

“都什么待遇啊,说来听听?”

“听说三清的研发人员年终奖都发了几十万是吗?年假是大溪第七星级酒店度假?平时包吃包住?还有啥?”

“卧槽,这么好,岂不是工资全都省下来,干两年就能买房了?”

“不止,好像三清现金太多,给入职三年老员工买房提供百万以内免息贷款。”

“差不多,现在三清员工基本上是第一年买车,再攒两年首付,第三年基本就有房有车了。”

“嘶,恐怖如斯,简直人生赢家啊。”

“那也要你能进得去啊,现在三清是国内最火的药企了,谁不想去啊。”

“我妈给我介绍了个相亲对象,好像就在三清工作,不多说了,我马上就去约会。”

“哇,姐妹,帮我问问他还有同事吗?”

网友们说着说着画风又歪了。

但是那些难治性癫痫患儿家长们,瞬间都感激涕零,兴奋无比。

“太好了,以后再也不愁买不到正规药了。”

“希望三清的仿制药早点上市吧。我受够了这种担惊受怕的日子了。”

“就是啊,希望宝宝们都能早点好起来。”

“哇,三清有人联系我了,说要讨论后续临床试验的事情。”

“我就在昆市,我可以去。”

“我也可以,我就住附近省市。”

“好,已经约好时间,一起过去吧。”

“对了,小顾说也要去。”

就这样,在三清总部的会议室里,卫康见到了几位患儿家长代表。

双方寒暄几句后,就开始进入正题。

“是这样的,三清的氯巴占仿制药立项已经通过了,现在正在进行处方工艺研究。”

“大家放心,先耐心等待一段时间,我们很快就能制作出样品,进行生物等效性试验,之后就能开始临床试验。”

家长们一脸焦急:“卫总,这个一段时间是多久,我听说药物研发很耗费时间的,一般都要一年半载,这么久我们可等不起呀。”

卫康笑着安慰道:“仿制药比较快,大概一到三个月就可以了。”

“这段时间,如果你们买药有困难的话,可以跟我说一下,我会尽力提供帮助。”

几位家长你看看我,我看看你,都有些欲言又止。

卫康心中冒出一丝疑惑,他本来担心这些家长买不到药,因为听说他们有些人都断药许久了,一直靠其他家长帮助匀药。

因为三清制造仿制药也是需要采购原研产品,作为参比制剂进行对照研究的,对方如果缺药的话,他不介意提供一些力所能及的帮助。

只是,怎么对方看起来,好像不太缺药的样子。

这时,忽然,有人开口道:“卫总,你好,我有个问题想问一下。”

卫康看向发言人,有些意外,这是一个衣着随意的年轻男子,头发凌乱,一进来就在座位上低着头,沉默不语。

卫康不由有些好奇,对方看起来过于年轻了,脸上神情也不焦虑,一点不像是家长。

他脸上不动声色,微笑着点头:“请讲。”

年轻男子似乎有些紧张,他抿了抿嘴,在座位上换了个坐姿,先自我介绍了一番。

“不好意思,我先介绍一下自己吧,我叫顾闲,我是……呃,其实我是一位药师。”

顾闲挥了挥手:“好吧,这并不重要。卫总,我就想问一下,如果我这里有氯巴占的成熟处方工艺,你是不是可以马上开始临床试验,尽快上市?”

卫康心中一惊,面色顿时严肃起来:“你怎么会有成熟处方工艺的?你是哪家药企的员工吗?我需要看看样品,如果生物等效性没问题,自然可以加速开始临床试验。”

顾闲淡淡一笑,从口袋中掏出一个塑料瓶,放在桌上,自信满满道:“你放心,我这里有样品,你可以进行检测,如果满意的话,我可以把相关资料都给你。”

他忽然犹豫了一会,又补充道:“其实告诉你也没什么,这些都是我自制的氯巴占,但是我改良了处方工艺和晶型结构,药效更好,而且能够缓慢释放,一周吃一次就行,这样成瘾性也会减弱。”

“只要能够尽快上市,相关专利我都可以送给你。效果你尽管放心,他们缺药的家长这段时间用的都是我自制的药。”

这话一出口,几位家长们顿时神情复杂,一个个都沉默了。

卫康心中的惊奇越来越盛,他拿起瓶子,倒出几粒药物,看起来跟采购的原研产品,毫无区别,于是让身边的李忠拿去实验室进行检测。

做完这一切,他看向顾闲,微笑道:“别着急,你先等一会。”

说完,看向几位家长:“不好意思,我和这位小兄弟有很多话要聊。先失陪了。”

看着几位家长留下联系方式后离开,卫康转向对面的顾闲。

“还是说说你吧,你到底是什么情况?”

如果是其他人打听自己,顾闲肯定不会回答。

但是卫康来问,他就一五一十全部都说了。

顾闲,药学硕士毕业,毕业后成为一名药师。

但是他不是去药企工作,而是自己搞了个实验室,买来原料药,售卖各种仿制药。

因为他从大学起,母亲就患上卵巢癌,确诊以后,癌细胞就已经开始转移。

大学四年间,母亲经历了4次手术,56次化疗,原本就不太好的身体,在和癌细胞的斗争中更加衰弱了。

他当时在苏大学制药,于是憋着劲努力学习,终于保送本校制药硕士,而这时,母亲体内的癌细胞已经失控了,医生建议家属放弃治疗,以免人财两空。

但比高额治疗费用更让他头疼的是,母亲的身体已经对抗癌药物产生了耐药性,手术后的化疗已经没有太大意义。

当时市场上治疗软巢癌的三种靶向药都是国外原研药,价格昂贵,也没有上市。

于是顾闲开始翻阅资料,打算自制抗癌药让母亲尝试服用。

一开始,他是从网上购买原料药粉制作胶囊。三个月后的检查结果显示,母亲体内的癌细胞被控制住了。发现药物见效,他开始自己研究晶型结构,改进处方工艺,因为他觉得别人做的有效性不够,副作用比较大,自己改进一下做出来会比较放心。

新药很快就起了作用,母亲体内的肿瘤标志物含量逐渐下降,他觉得有希望了。

事实上,这两种还未在国内正式上市的抗癌药品虽然有效,但副作用也同样明显。“乏力、高血压、尿蛋白……体感很差”,母亲的痛苦他都看在眼里。

之后,母亲对新药产生了耐药性,病情突然恶化,还没来得及换其他药,就撒手人寰。

这成了他最大的遗憾,从那时候起他理念就变了,什么违法和责任都被抛诸脑后,只要能救人的药他都开始仿制。

后来因为这事他在病友中有了名气,陆续有不少卵巢癌患者和家属向他买药。

因为当时抗癌药原价6万,而自制药成本才6千。

毕业后,他直接开始卖自制药,除了抗癌药,也会制作一些别的仿制药出售。

这事他当然知道违法,也被打击过几次,不过都有提前收到消息溜掉了。

毕竟患者各行各业都有,消息灵通,提前通知他,躲过了几回。

时间一长,没想到竟然惹怒了仿制药走私贩子,被人举报,直接抓了进去。

因为他的仿制药,价格便宜,效果跟原研药差别不大,副作用也小,抢了走私贩子不少生意。

后来也是患者还有老段从中疏通关系,只被判了几个月就出来了。

但是经此一事,他心灰意冷,把实验室都关了,仪器搬回家放着,开了个成人用品店,偶尔手痒就自己制点万艾可这种伟哥二代药,卖给熟人朋友。

因为物美价廉,效果好,副作用小,倒是广受欢迎,卖得比什么天竺神油之类的商品都要好。

挣了点钱,每天懒懒散散混日子,他觉得这样也挺好。

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