作者：骑猪去挖坑
第一百七十八章 华夏首例基因治疗药物
昆市第一人民医院，儿科病房。
由于所有的静脉药物，如皮下注射类药物，肌肉注射类药物等，都需要在医院进行临床试验，住院的时间通常为1－3天。
当然，治疗的间期也就是非用药时间，患者可以在家休息。
所以曹阳在得到基因药研制成功的消息后，第一时间就带着儿子小伟赶到了三清药业的定点合作医院，正式开展临床实验。
眼睁睁看着一根针头扎进儿子小伟的静脉血管中，曹阳脸上神情变得紧张起来。
毕竟是第一次使用基因药物，虽然动物实验非常成功，但他心里依然有些忐忑不安。
根据计划，要将ZFN送入体内，每次注射都能覆盖一定范围内的体细胞。体细胞接受基因组编辑，其中的病灶基因将获得修复。
不过由于Menkes病变基因在体内多处都有表达，所以不太可能单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的体细胞。
理论上，患者还需要以数月一次的频率，定期进行注射。
虽然持续时间比较长，但患者不需要每次都住院，只要在门诊打个针就行，对大部分患者而言，这几乎不会产生什么负担。
等到身体内的成体干细胞都接受了基因编辑而被治愈，那么它制造出的新细胞也都是健康的细胞了，患者就算彻底治好了。
半个小时后，注射完成，曹阳看着儿子没有什么异常表现，顿时放下心来。
患儿需要在病房呆几天，以观察具体的疗效。
第三天，医生看着身体检查报告，满意地点点头：“患儿身体检查一切正常，实验室检查血清铜以及铜蓝蛋白也已恢复正常水平。接下来你记得要三个月一次定期注射，以观后效。”
曹阳紧握双拳，心中激动不已，看看睡得正香的儿子，忍不住老泪纵横。
一切的付出和努力，终于有了回报。
儿子，终于救下来了。
这个病症的典型患者一般都会在3岁以内死亡，只有少部分轻症才能生存到20岁，就这样也改变不了最终夭折的命运。
他这两年来拼命追赶，与死神竞跑，总算赶在死神前面将儿子从生死线上救了回来。
再也不用担心儿子活不过3岁了。
医生走后，他赶紧将这个好消息分享在了群里。
病友群里顿时一片欢呼。
“太好了，我们的孩子都有救了。”
“小伟的样子看起来蛮好的，看来是真的好了。”
“谢谢曹大哥，这一切多亏了你，要不是你到处奔走，付出了这么多，也不会有孩子们的今天。”
“谢谢曹兄弟。”
“也要谢谢三清，要不是他们愿意伸出援手，我们还不知道什么时候能看到基因药的问世。”
“幸好国内有这么一家高科技药企，能够研发出基因药这种高科技产品，这都是因为国家的强大，才会有各行各业的崛起啊。”
“是啊，我还记得以前我们生病了都要用进口药，国产药效果不好，现在我去医院看病，一些日常药，医生都给我推荐三清了，说比进口药效果都好，然后还便宜。”
“国产药崛起了，才有现在的基因药啊，我现在真的比以往任何时候都爱国，为我生在华夏而感到骄傲自豪。”
“哈哈，那肯定是了，这个病国外可没得治吧，只有国内才有基因药，这一点老外都得羡慕咱们呢。”
“什么时候正式开始临床啊，我们都等不及了。”
“哎，等一下，我收到龙图的通知了，好像是临床实验正式开启了，快去报名吧。”
“这么快，我马上就去。”
病友们光速点进APP，果然‘临床实验申请’这个功能已经能用了。
他们填写一些相关资料，再签名上传，很快就提交了申请。
人数不多，只有60人，因此很快就都通过了。
由于Menkes这个病症太罕见了，国内只有这么点人，所以三清在申请临床实验的时候，直接把临床一期和二期放在一起了，至于临床三期，可能要去国外找一些患者来参加了。
估计等到上市，全球也就剩下几百名患者，这么小的市场，怪不得没有其他药企愿意做。
也就是三清，要把整个罕见病合并起来，作为单基因遗传病症来进行统一研究，才愿意在这么冷门的病症上投入。
否则，估计只有曹阳自己一个人孤军奋战，自力更生了。
就算他最终有了成果，可能也是好几年以后的事情了。
小伟到时候是否还在人世，还是两说。
所以，没有人比这些患儿家属们更懂得基因药的难处，也没有人比他们对三清更感激涕零。
就算是癌症，有一些患者还是能经过治疗活下来的，而阿尔茨海默症，患者都是老人，死亡的几率也不高。
只有罕见症患者，都是婴儿，大都无药可医，往往活不过五岁就早早夭折，在父母的生命中留下巨大的创伤和悲痛。
从这一点上来说，三清药业的这番举动，就是罕见病患者的再生父母。
家属们心中不论有多么感激，都丝毫不为过。
他们几乎都恨不得给卫康制作一个长生牌坊，日夜叩拜了。
三清很快又召开了新闻发布会，宣告了国内第一例基因治疗药物的问世。
消息一发布，媒体们都震惊了，立即激动万分地撰写新闻报道，全网发布。
这可是大新闻！
基因治疗啊！这不是科幻小说中才有的东西吗？竟然走入现实了。
不论多严肃的媒体，这一刻都震惊体附身，个个语出惊人，恨不得惊爆全国网友的眼球，怎么夸张怎么来。
“震惊！三清成功研发基因治疗药物，攻克Menkes罕见症！”
“震惊！华夏将进入基因编辑时代！”
“震惊！科幻照入现实，从基因治疗到基因进化，我们还需要多久？”
“浅谈基因编辑时代的未来医疗！”
“改变人类的十大科技，基因编辑技术的前世今生！”
媒体们还翻出一年前曹阳的旧新闻，对他以及其他Menkes家属进行了一次深入采访，做了一场基因编辑药物的专题节目。
网友们之前还被三清的SMA基因药震惊得没回过神，眼下两个月过去，又被震惊了一番。
眼看着三清这研究成果一个接一个地往外蹦，网友们激动得都有些麻木了。
“三清牛逼！卫总太给力了。”
“虽然Menkes这种病没几个患者，但对病人和家属来说，却是极为痛苦，多亏了有三清，愿意耗费精力去攻克这种病，又一次拯救了数十名患者。”
“这是何等的奇迹，何等的伟大，我真是太感动了。”
“那个为儿子自制药物的曹阳也让人感动，这世上果然不怕有难事，就怕有心人，这样的父亲真是我辈楷模。”
“三清这基因药物怎么研发得这么快，就跟母鸡下蛋一样，我已经麻木了，除了鼓掌，啥也说不出来了。”
“＋1，我的内心毫无波动，只感觉到理所当然。”
当这个新闻传播到海外之时，全球数百名Menkes患者，都激动万分，仿佛抓住了最后一根救命稻草。
第一百七十九章 龙图正式面世
鹰国，新村市，一个阳光明媚的周末。
辛格斯打开常去的医疗网站，一则头条新闻顿时映入眼帘。
“华夏头部药企三清宣称已研发出治疗Menkes症的基因药物！”
“该药物采用第一代基因编辑工具ZFN，成功实现突变基因上的键位敲除，从而实现彻底治愈患者的目的……”
辛格斯瞬间呆住了，半响才反应过来，一口气看完这条新闻，无比激动地冲出了书房，找到了在卧室照顾女儿的妻子。
“亲爱的，你猜我发现了什么？华夏一家药企竟然研发出了能够治愈Menkes症的基因药物，我们的女儿有救了！”
“上帝啊，你知道你在说什么吗？”
“我发誓，这一切都是真的，我看到新闻上说，这款药物在华夏开始临床实验了，而且已经有患者被治愈的例子。对，他们采用的是基因编辑的治疗方法，能够彻底治好这个该死的病。”
“啊，太好了，简直就是奇迹！快联系这家药企，我们的女儿等不及了。”
“好的，我马上就联系这家药企，你等我的好消息。”
辛格斯的女儿也患有Menkes综合症，早早就被医生下达了死亡通知书。
不过就像大多数患者家属一样，他们并未轻易放弃，而是在想尽办法争取自救。
辛格斯并不是普通人，他是华尔街著名对冲基金创始人，管理着超过30亿美金的资产，还曾经是高盛的合伙人，而他的妻子也是一位银行家。
两人于一年前自己出资1000万美元建立了一个叫Menkes Foundation的慈善机构，由妻子出任基金会主席，致力于资助这项疾病的研究。
这个基金会的目标就是，趁还来得及的时候，尽快给两人的女儿以及其他800名Menkes患儿找到治疗的方法。
夫妻俩不断联系有实力的生物制药公司，想要给有意向的公司提供一笔可观的研究经费，来促成针对Menkes的药物研发。
可是，即便是有着如此雄厚的财力和人脉，事情还是比他们想象的要困难得多。
在一个生物学年会上，他们邀请了七家制药公司的老总们吃晚饭，最后只来了2个。
即便是来了的2位老总，也只是看在这两位著名银行家的面子上而已，并没有任何想要在这方面进行研发的想法。
也不怪这些药企们没有兴趣，实在是患者数量太少，就算能募集数千万的慈善基金，开展研究，这款药物的潜在销售额也实在太少了，根本收不回成本。
经过一番努力之后，辛格斯已经差不多要绝望了。
他后来发现无法打动药企，于是便资助了一些大学的实验室，邀请相关领域的专家进行研究，不过这时他已经不抱太大希望了，完全是一副尽人事看天命的想法了。
可是，万万没想到，就在他们已经走到放弃的边缘时。
竟然看到新闻，有一家华夏药企在自发地在研究罕见病药物，并且还真的研发出了能够彻底治愈Menkes的基因药物。
这无疑是天降喜讯，两人激烈的情绪瞬间爆发。
在一番热烈讨论后，辛格斯以基金会的名义联络了三清药业。
在一番细致的询问后，终于确定了基因药物的存在，两个人瞬间激动万分，紧紧抱住彼此，感受到奇迹降临的那股巨大的冲击力。
不过，很可惜，三清的这款药物还在进行临床实验，目前暂无明确的上市时间，更不用说在海外上市了。
这个难不倒辛格斯这样拥有极强社会能量的高端人士。
他很快表达基金会的强烈兴趣，表示愿意全额资助这款药物的海外临床实验。
本来按照卫康的意思，Menkes的基因药物，国内的患者做完临床实验就差不多都治好了，暂时没有太大的动力马上进行海外三期临床，毕竟花费昂贵，耗时长久，完全不用急于一时。
但是有土豪赞助的话，又另当别论了。
于是非常痛快地答应了土豪家属的请求，将临床三期实验放在海外进行。
而在辛格斯的Menkes基金会的推进下，三清海外分公司向FDA提交的临床三期实验申请也相当顺利。
其实鹰国对罕见病药物也是非常鼓励的，对这方面的研发企业提供了政策激励和快速申请通道，包括7年的市场独占期、减免税收和注册申请费等政策。
所以没过多久，在基金会的金弹攻势下，Menkes综合症的海外临床实验开始了，数十位患者成为第一批幸运儿。
辛格斯夫妇的女儿也终于如愿以偿地用上了救命药。
这又是另一个感人肺腑的海外版“求药无门，为拯救女儿老父亲全力自救”的故事了。
当然，卫康也没忘了抓住这个好机会在海外推广龙图APP。
辛格斯以及其他参与临床的患儿家属，纷纷从水果和谷歌的应用商店下载安装了英文版。
一番试用后，辛格斯吃惊地睁大了眼睛。
“哦我的上帝，这，这比Menkes的基因药物更神奇更有潜力，毫无疑问，这正是我想象中未来医疗的样子。”
“见鬼，为什么华夏的公司每一步都走在了前头，将鹰国的公司都远远抛下了。”
“可惜，三清并不接受华尔街的投资。不过，我完全可以在鹰国联合药企来复制他的商业模式，这必将是我这辈子做过最棒的一笔投资。”
……
国内，随着Menkes的临床实验顺利进行，60名患者都获得了治疗，病情立竿见影地缓解了不少，只要继续每三个月的注射，相信很快就能彻底痊愈。
而三清联合媒体，从曹阳找上门来开始，然后是基因药物的研发过程，一直到这些患者获得治疗，将整个过程拍成了一个纪录片。