我能提取副作用 第117章

作者:骑猪去挖坑

“总的来说,你的思路是对的,这个方向研发成功率相当高。因为罕见病这种单基因突变引发的疾病,从研发的角度来说,生物学信号通路清晰,更容易成功。”

曹阳顿时喜出望外:“太好了,您是专家,这么一说我更有信心了。”

他转而看向卫康:“不知道卫总怎么说?是否愿意研发相关的基因药物呢?”

“如果三清不愿意,我也能够理解,只希望能够跟唐主任保持联系,以后有问题能够常常请教就行。”

“我这边会继续自己构建AAV9病毒载体,寻找愿意合作的企业签订合同,进行动物实验,再找愿意协助的医生推动临床治疗研究,总之,一切都会走合法的基因药物申报流程,努力推动这款药物的上市。”

他显然是有备而来,成竹在胸,思路也非常清晰,将后续的工作计划一一道来。

这份镇定自若,条理分明,不禁让卫康和唐缺都为之赞叹,对他刮目相看。

唐缺不停地给卫康打眼色。

卫康懒得搭理他,径直看向面前的曹阳。

他心里已经做出了决断。

“曹阳,我可以告诉你,三清愿意为你提供力所能及的帮助,也愿意研发Menkes症的基因治疗药物。”

“事实上,我们已经在朝着这个方向走了,SMA基因药只是第一步,我们后续还会继续进行其他罕见病的基因研究,争取让技术早日成熟起来,尽量帮到更多的患者。”

曹阳顿时喜出望外,噌的一下站了起来:“此话当真?啊,卫总,不是,我不是怀疑你,我是太高兴了,我已经为这事奔波了很久,虽然有一些公司愿意提供帮助,但是我们都实力有限,一直都没有什么太大的进展。”

他坐了下去,激动地搓着手:“现在有了您的承诺,我可算是放下心来了。”

卫康笑了笑:“别激动,这是我们应该做的,三清本来就一直支持罕见病的研究和治疗。”

“对了,你们一共有多少个病人?”

“我们有61个病人,都在一个群里,这是全国所有的Menkes患者了。我们都非常团结,这些病友帮了我许多忙,大家都在一心一意推进这事。”

“61个人啊,人确实太少了,除非卖上天价,否则这样的药物做出来也完全无法获利啊,简直就是赔本做慈善,怪不得很多企业不愿意做相关的药物研发。”卫康心里叹了口气,对这群人的处境又多了一丝同情。

他看了一眼身边跃跃欲试的唐缺,呵呵一笑道。

“我估计唐主任等会回去就要开始立项研发了,你帮忙联系下这些病友,一起提供相关的病例,我们也需要给他们做基因检测,以确定每个人的情况,才能针对这个病做深入研究。”

“后续情况怎样,就看唐主任的了,我是插不进去手。”

“你们人数很少,等到有研究成果了,所有人应该都可以参与临床实验,这样就算有家庭困难的患者,也不用担心医药费了。”

曹阳顿时感激涕零:“谢谢卫总,您果然有大爱之心,这么为大家着想,我替他们谢谢您。”

“我这就回去,告诉他们这个好消息,然后联系人过来,协助后续的研究。”

他站起身来,朝着两人深深一鞠,出门而去。

看着曹阳离去的身影,卫康不禁感慨万千,他对身边的唐缺叹息道:“可怜天下父母心啊。”

唐缺点点头:“所以我们能帮一点是一点吧。”

卫康饶有兴趣地看着眼前这条大汉:“啧啧,你这么一个威猛大汉,内心竟然如此柔软,是不是也算一种反差萌?”

唐缺一愣:“啊?难道我的外表不萌吗?”

“咳咳。”卫康差点被口水呛到了,无语道:“好吧,这个见仁见智。”

“我只是有些惊讶而已,今天才发现,原来你最爱的不是蟑螂,而是人类啊。”

唐缺一脸惊讶地看着他:“我爱的也不是人类啊,是小孩。”

“遗传性疾病患者大部分都是从婴儿就开始发病的,这些孩子才是最可怜的,我可不忍心看着这么可爱的孩子从小就忍受痛苦,在病魔的折磨中早早离去。”

卫康怔住了,不可思议地反问道:“所以你研究罕见病是因为喜欢小孩?纯粹是为了自己的喜好?而不是为了什么拯救全人类的梦想和道德感?”

唐缺一脸理所当然道:“那当然,科学家做研究当然有自己的喜好啊,再说刚生下来的小孩子是最纯洁可爱的,还没有被这个邪恶的世界所污染,看着那些纯真的眼神,想到他们可能活不下去,我的心都要碎了。”

“那成年人呢?”卫康感到似乎哪里有点不对劲。

唐缺露出有点嫌恶的表情:“厄,老板,成年人并不可爱。”

“虽然不想承认,但是我确实更喜欢动物,植物,微生物,以及人类幼崽……这也是为什么我选择分子生物学的原因,只需要研究各种细胞就行了。”

卫康:“……你高兴就好。”

他不由扶额无语,原来这家伙的心里,人类幼崽跟蟑螂,盆栽和细菌是一个地位的。

而成年人类,地位还不如蟑螂。

第一百七十四章 他不是药神,他只是个父亲

曹阳走出三清总部大门,阳光照在脸上,四周鸟鸣花香,世界一片晴好。

第一次,他觉得这个世界如此美好。

只觉海阔天空,多年来压在心头的所有阴霾,顿时消散无踪。

他热泪盈眶,心神激荡,心中不住呐喊。

孩子终于有救了!

天知道他等了多久,才等到这一天!

如果不是无路可走,又怎会走到这一步。

三年前的那一幕幕,浮现在他眼前。

当儿子小伟6个月大的时候,不仅身材瘦小,甚至连简单的翻身都还不会。

他当时只是觉得,儿子可能是营养不良,也没多想,就和妻子商量着去医院检查一下。

各项常规检查,血检,尿检,能查的都查了,没有任何问题。

最后医生凭借多年的从医经验,建议他带孩子去查一下基因问题。

在赣省第一人民医院,小伟接受了检查。

当时只是被医生认定为生长发育迟缓,具体的基因检测报告还需要一段时间。

整个家庭陷入了漫长的等待过程。

半个月后,医生的检查结果出来了,儿子得的病是Menkes综合症。

这是医院确诊的第一例病例,医生也是无从下手,因为病因真的是太罕见了,本身能发生已是比中彩票头奖还难。

医生告诉他,全国的病例备案也就几十份,并没有很详细的信息库。

就算到了一线城市,恐怕也难以救治。

曹阳的心,瞬间凉了,他整个人直接懵住了。

孩子还这么小,就要遭受这么大的罪,他想想都觉得心疼。

但他作为家里的顶梁柱,怎么能在这个时候倒下呢?

于是,他简单收拾了一下洗漱用品,便匆匆踏上求医之路。

他们辗转了全国很多家医院,都被拒之门外,理由都是同一个,绝症,无药可医。

甚至一度去找偏方,通过中医治疗,给小伟补充微量元素,但是都没有明显的效果。

孩子跟着折腾这么一遭,原本瘦弱的身体已经经受不住考验了。

简直是叫天天不应,叫地地不灵。

那时的他,第一次这么绝望。

更让他绝望的是,他还没有放弃,身边的人却开始劝他,让孩子好好走好人生这最后一段时间吧。

作为父亲,在孩子危难时刻,没有任何方法能解救,这已让他无比痛心,怎么能说放任不管呢。

他下定了决心,如果没人能救孩子,那就自己来,一定要把孩子救回来。

之前查资料时发现,小伟的这种病,是因为肠道无法正常吸收铜元素,可以采取静脉注射组氨酸铜,来缓解病情的恶化。

也就是说给孩子补充组氨酸铜,或许能得到救治。

由于前期研发这种药剂的利润空间较小,国内没有药企愿意做。

他找了很多药厂,都表示前期研发到上市最快也要2年的时间,耗费高达千万。

又一次碰壁了,哪怕倾家荡产,他也支付不起千万的费用啊。

这是他第二次绝望。

他只是一个父亲,只想给孩子找点药吃,让孩子能够活下来,这么简单的愿望,要实现它,却为什么这么难。

天无绝人之路,他加入了一个病友群,有病友从境外采购组氨酸铜,给他也分了一份,还告诉了他采购门路。

他第一时间,回家给小伟服用,效果很明显,这让他欣喜不已。

但是长期的海外采购,不是长久事宜。

药剂的保质期只有56天,差不多1个多月,他就要飞一次国外。

而自从小伟病了之后,家里的生意就被耽搁了,这一趟的成本最少也得2万多。

曹阳思前想后,为了救儿子,决定自己制药。

他把一间杂货间改成了实验室,添置了仪器设备,说干就干。

所有人都觉得他疯了,只有高中学历的他,想要制药,无疑是天方夜谭。

没人相信他能做成!

疑虑重重,困难重重,危险重重。

他第一次在病友群提出自制药的想法时。

同病相怜的家长毫不留情地驳斥:“不能做,这是有法律风险的。”

就连妻子也不相信:“如果那么简单,怎么会没有公司愿意做?”

甚至老父亲也说:“你以为自己是科学家吗?我赌你做不出来。”

亲戚全都劝他放弃:“你还年轻,再生一个吧,别浪费时间搞这搞那的。”

这是他第三次绝望。

不过,这次他已经习惯了。

不论怎样,他都不会放弃,哪怕只有一线生机,也要紧紧抓住。

曹阳开启了与时间赛跑的模式,查看国内外的论文资料。

英语不好,他就一个单词一个单词地用字典翻译,学习化学分子式。

尽管看得头都大了,但想到这可能是儿子的救命稻草,瞬间又有无穷的力量从身体里涌出来,再难也要坚持下去。

一次次研制,一次次推翻,考虑到药剂的安全性,他一直在斟酌用量。

每天都待在实验室里,没日没夜,每次想不到解决思路的时候,想想儿子,就有了坚持下去的动力。

终于,在第二个月,药剂被研制了出来。

他兴奋地买来一只兔子,把药注射在了兔子身上,细心观察了24小时,兔子依然活蹦乱跳。

实验虽然成功,但他还是害怕人体会出现免疫,孩子也经不起折腾,他决定亲身试药。

自己在注射药剂之后,也没有任何不适的反应。

他这才敢给儿子注射,还要时刻关注着孩子身体的变化,害怕不能对症下药。

小伟在用完药之后,明显精神状态开始好转。

他硬着头皮,坚持了半个月,带儿子去医院检查。

医生告知检查结果正常,脑电波也通过用药得到了恢复。

儿子现在可以正常抬头,排尿比之前相较容易,病情也没有再一步恶化。

悬着的心,终于放了下来。

组氨酸铜的研制成功,可以先延缓儿子的生命,这也只是成功的第一步。

他并不满足于只是延缓病情,他想要彻底治好儿子。

于是,他开始关注国家罕见病的论坛,前往全国各地参加罕见病大会,了解罕见病的基因治疗。

他开始自学本科,决定攻克新的难题,研究基因编辑,通过培养干细胞改善孩子的病情。

之后他还计划接着读研究生,就能有更好的环境,接触到分子生物学。

只要有机会,他就不会放弃,他也感谢儿子,激发了自己无限的潜能。

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