作者：骑猪去挖坑
世界上已明确的α型致病基因有100多种，β型致病基因有300多种，所以每个患者在治疗之前都要进行基因测序，明确突变或者缺失的基因。
萨勒曼王子就是β型患者，他的病因是由β珠蛋白基因的点突变引起的，需要定位到突变的基因，才能根据具体情况量身打造基因药物。
确定突变基因后，才能使用CRISPR－CAS9试剂将突变的基因剪切掉，然后插入正常的基因片段，之后还要采取造血干细胞做细胞实验，确定无误后才能开始治疗。
到时候，需要从他体内分离出造血干细胞，然后在造血干细胞中特定基因位点进行基因编辑，再将经基因编辑的造血干细胞注入骨髓内，逐渐转换成正常的血红蛋白，从而达到治疗效果。
由于是自体骨髓移植，所以不存在排异反应，并发症很轻，一般不会有明显的感染和出血，以及移植物抗宿主病。
所以最难的还是基因药物这块，只要研发出来，后续的治疗还是相当有把握的。
萨勒曼听了进展以后，心情舒缓了一点，没有那么焦躁了。
口中的鹅肝似乎又恢复了美味，吃起来也有滋有味了。
接下来，他只能是每个星期就打电话问候一下，询问下最新进展。
除此以外，也做不了什么。
反正一千万美金已经打到三清账上了，只能相信对方会全力以赴，然后安静如鸡地等待。
不过这个千万美金并不是治疗费，而是以赞助费的名义打款的。
又过了一个月时间，萨勒曼王子终于等到了好消息。
“基因药物已经研发成功，细胞实验非常完美，已经达到了临床应用的地步，可以过来进行治疗了。”
萨勒曼王子接到这个电话的时候，差点兴奋得跳起来。
他迅速来到三清的定点合作医院进行治疗。
在治疗室里，他躺在床上，接受了骨髓穿刺术，然后分离出体内的造血干细胞。
这些造血干细胞将注入基因药物，等确定基因编辑成功后，再回输到他体内。
这是第一次治疗，会麻烦一点，注入的造血干细胞会源源不断地产生正常的血红蛋白，逐渐让他自身血红蛋白水平达到正常范围。
要继续保持的话，还会再进行第二次治疗。
不过，第二次治疗就只需要进行鞘内注射，把基因药物注入骨髓就行。
再观察半年到一年时间，如果他体内的血红蛋白一直保持正常水平，就能证明这个病彻底治愈了。
萨勒曼在医院呆了三天，完成了第一次治疗。
由于有私人医生照看，他随后就离开医院，回到了熟悉的总统套房。
他躺在宽敞的大床上，盯着天花板发呆。
不知道是心理作用，还是别的什么原因，他仿佛能感受到体内的血细胞在飞速地新生，然后源源不断地运输到身体各处。
“神奇的药物，我好像感觉没那么虚弱了。”
萨勒曼一个鲤鱼打挺从床上坐起来，在房间里快速走动着。
“我的头晕好像没了，走路这么快都没怎么喘气，换成以前早就有窒息感了。”
他不由又惊又喜道：“这么快就见效了？”
“我要去健身房运动一下，试试到底效果怎样。”
医生立即上前拦住了他迈向房门的脚步。
“殿下，刚完成治疗，不建议剧烈运动，您太操之过急了，等过几天，身体不再缺氧，免疫力提高了一些，再去运动也不迟。”
萨勒曼点点头，没有丝毫不悦：“是我太急躁了，不过我确实感觉到有效果，我现在整个人有用不完的精力，只想找个地方发泄一下。”
三天后，萨勒曼王子来到酒店的泳池，畅快地开始他最爱的运动。
由于医生的强烈建议，他放弃了跑步，打球这类的剧烈运动，选择了更平缓一点的游泳。
半个小时后，他才筋疲力尽地出水，躺在旁边的椅子上，感觉身心舒畅。
虽然很累，但并没有任何不适，没有头晕，也没有乏力，更没有喘不过气来的感觉。
一点也不像以前，游不到十分钟分钟，就开始心虚气短，必须气喘吁吁地上岸了。
他年幼的时候，曾经在泳池发生过一场事故。
当时太开心了，游的时间有点久，于是突然开始全身乏力，腿抽筋，然后身体直接沉了下去，要不是岸上有人看着，马上救了上来，估计就要淹死在水里了。
现在，他想游多久就游多久，再也不怕在泳池里出事了。
感受着这从未有过的健康身体，他心中无比欢喜。
“这一千万美元，就是健康的代价啊，花得太他妈值了！”
游泳耗费体力，他还没高兴完，就听到肚子咕噜噜的声音，原来是饿了。
坐在房间里，吃着山珍海味，再也不用控制饮食。
这感觉，简直爽翻了。
对了，还要配上一瓶美味的红酒，享受一下酒醉的感觉。
换成以前，他压根不敢喝酒，生怕加重心脏负担，导致胸闷心慌了。
现在，他一口气喝上一瓶，看东西都开始模糊了，也不会有任何不适。
“啊，健康的感觉，太美好了，这是真主赐给我们最大的财富啊，我终于明白了这一点。”
萨勒曼喃喃自语着，头一歪，醉倒在了餐桌上。
一周以后，萨勒曼再次前去医院进行检查。
他体内的血红蛋白水平已经跟正常人没有区别了。
这足以证明基因药物的成功，彻底治愈了他的地中海贫血症。
接下来要保持观察，两个月后再回来接受第二次治疗。
一直到半年以后，如果还很健康，就证明他体内的造血干细胞已经恢复健康，能够制造正常的血红蛋白了，以后也不需要再注射基因药物了。
萨勒曼王子激动不已，他已经在华夏呆了两个月了，迫不及待地想要回去，亲自告诉家人朋友这个好消息。
当晚，他就带着浩浩荡荡的随行人员，连夜包机回国。
他的健康回归无疑在沙漠半岛掀起了一场风暴。
莫哈默德王储甚至兴奋地发布了新闻，向全世界广而告之。
地中海贫血症有了解药！
这个消息以沙漠国为中心，迅速向四周扩散，很快就传遍了整个地中海沿线。
最激动的就是这些国家的富豪和权贵了。
他们中很多人都有家族性地中海贫血症，就连当年赫赫有名的网球之神桑普拉斯和足球先生齐达内，都有轻度的地中海贫血症，可见这个病在地中海国家，绝不罕见，只是有着病情轻重的差别。
大多数有钱人只要不是重症，都还是能够健康活到老的，只不过谁会嫌弃自己太健康呢。
眼下，既然有了能够彻底根治的机会，谁也不愿意放过。
就算自己是轻症，甚至无症状患者，可是既然是家族性遗传病，那下一代就不好说了。
万一后代有了一个重症患者，以前肯定算是绝症，活不过五岁，现在，不就有了能治愈的机会？
无数目光投向了遥远的东方，在那里，有他们需要的解药。
许多人的表情，变得跃跃欲试。
与此同时，三清也全网宣布地中海贫血症的基因药物研发成功。
瞬间，就在国内引发轰动。
要知道，地中海贫血症并非国外特有的病症，在我国也有大量患者。
这是全球分布最广，累积人群最多的一种单基因遗传病。
在我国的粤省，桂省，浙省，闽省等南方沿海地带，地中海贫血基因的携带率达到了10％左右，几乎每十个人里面就有一个人是地贫基因携带者，而在这十个人里面往往有两个是轻度地贫患者，发病率非常高。
据统计，目前我国有地贫基因携带者3000万，重症地贫患者一两万人。
这种病无法治愈，必须终生输血，并注射诺华的去铁剂‘德斯芬’。
这2项支出，一年大约就要一两万元，还会导致长期免疫力低下，容易感染其他疾病。
总之，不但本人每年花费不菲，常年忍受病痛的折磨，下一代也有极大可能患病。
如果要治愈，就需要换骨髓，找到相配的骨髓很难，光医药费就需要五六十万，就算找到相配的骨髓，还要经受排斥反应的考验，最后能治愈机会非常小。
三清这个消息一出来，就引来了全国患者的关注。
港市，知名演员陈勇在刷网络新闻的时候，看到了这个消息。
他顿时惊喜无比，连声高呼：“老婆，快来看新闻，我的病有救了。”
作为一名出道多年的艺人，他虽然没有大红大紫，但也相当受欢迎，演出过多部畅销影视剧，可谓是身家丰厚。
不过，他童年十分坎坷，父母在他五岁离异，自己从小患有地中海贫血，每个月都要去医院输血，而且医生还指出，他的体质不宜生小孩，因为遗传几率非常高。
也因为如此，他此前曾遭前女友悔婚，当时两人拍拖六年，他也准备好了求婚戒指，订好酒席，却在临门一脚被悔婚，这让他十分痛苦，整个人瞬间崩溃。
后来好不容易才恢复过来，又找到新的女友，并于近期结婚。
他已经38了，好不容易结婚，接下来要考虑的头等大事自然就是生小孩。
于是地中海贫血症就成了夫妻俩的心头大患。
因为妻子也36了，属于高龄产妇，做孕期基因检测非常麻烦，比年轻孕妇的风险要高很多，所以两人一直都没下定决心要小孩。
妻子也没有嫌弃他，反而十分乐观，认为当今医学水平很高，有这种病不代表一辈子就完蛋，以后迟早会得到治疗。
对此，他自然是暗生愧疚，心里一直有个冲动，想要拥有两人爱情的结晶，哪怕孩子真的是地贫患者，只要不是重症，也要生下来，好好疼爱抚养长大。
于是，在看到地贫患者能够彻底治愈的消息后。
他的第一个反应就是，终于可以要小孩了。
就算孩子跟自己一样，也能够治好，再不用担心受苦了。
第二百四十五章 慈善基金，全球富人看病的门槛
地中海贫血基因药物的研发成功后，全球患者们压抑已久的心情彻底爆发了。
一些有钱有势的患者，通过各种渠道联系三清，询问怎样才能获得药物。
面对着越来越多的申请，卫康紧急召开了研发部会议，商讨如何应对。
三清之前研发的单基因遗传病基因药物，由于都是罕见病，患者数量很少，可能全球也就几百上千例，总体来说需求不大。
而且这些病突变或缺失的基因点位都很雷同，只要研发出一款药物，就能够治疗大部分人。
但是地中海贫血症不一样，一来患者众多，光国内重症就有两万人，中症和轻症患者的数量就更多了，如果再加上海量的境外患者，那这个数目相当巨大。
这又不是普通的化学药品，所有人只需要服用同一种通用药片就行。
更重要的是，地中海贫血症拥有多达数百种的变异基因段，每个人变异的基因片段都可能不一样，如果每个人都量身制作基因药物，无疑是个不可能达成的任务。
这么复杂的情况，卫康一时也没有特别好的应对办法，那就只能挑选病人了。
办公室内，卫康双手交叉放在桌上，看着面前的三员大将。
“你们有什么好办法吗？”
陈以清，闻人龙，唐缺三人彼此对视，缓缓摇了摇头。
沉默片刻之后，唐缺开口道：“地中海贫血症跟其他单基因疾病不一样，以目前的基因编辑技术，我们需要为每个患者设计插入的基因片段，这个工作量很大，时间也很长，注定无法快速普及。”
陈以清长叹一声道：“这个药物很特殊，可能只会惠及富人，普通患者大概只能使用传统治疗手段，我们实在心有余而力不足。”
闻人龙点点头：“这就是真实世界，最好的办法还是预防，很多基因病怀孕的时候若能检测出来，就能避免将整个家庭拖入泥潭。”
卫康皱着眉头道：“钱不是问题，现在我就收到很多患者的申请，他们要求参与临床试验，表示不惜任何代价，重点是，他们都非常富有，或者身处高位，完全能够负担得起量身定制的治疗费用。”
闻人龙耸耸肩，不以为意道：“那就答应他们呗，反正他们有钱，这些医疗费不是正好可以支付研发和临床费用吗？”
“可是，我们还有一些国内患者提交的申请，这部分需求不能无视，而且我们临床实验不能都收国外的富豪吧，那实在说不过去。”
唐缺有些欲言又止：“老板，临床实验是有一定名额的，人数不能太多。”
卫康思索片刻道：“阿龙说得很对，反正富豪有钱，我们完全可以要求他们支付巨额费用，然后用这笔钱惠及国内患者。”
“不过不能干得太直接，否则都是参与临床试验的病人，为什么有的要交那么多钱，有的不用交钱，这看起来就有失公允。”
闻人龙撇撇嘴道：“上次那个沙漠国的王子不是交的赞助费吗？这个借口就很好，这年头的富豪都喜欢赞助科研活动，再正常不过了。我要是有个几百亿身家，肯定会去资助研发长生不老药呢。”