我能提取副作用 第167章

作者:骑猪去挖坑

世界上已明确的α型致病基因有100多种,β型致病基因有300多种,所以每个患者在治疗之前都要进行基因测序,明确突变或者缺失的基因。

萨勒曼王子就是β型患者,他的病因是由β珠蛋白基因的点突变引起的,需要定位到突变的基因,才能根据具体情况量身打造基因药物。

确定突变基因后,才能使用CRISPR-CAS9试剂将突变的基因剪切掉,然后插入正常的基因片段,之后还要采取造血干细胞做细胞实验,确定无误后才能开始治疗。

到时候,需要从他体内分离出造血干细胞,然后在造血干细胞中特定基因位点进行基因编辑,再将经基因编辑的造血干细胞注入骨髓内,逐渐转换成正常的血红蛋白,从而达到治疗效果。

由于是自体骨髓移植,所以不存在排异反应,并发症很轻,一般不会有明显的感染和出血,以及移植物抗宿主病。

所以最难的还是基因药物这块,只要研发出来,后续的治疗还是相当有把握的。

萨勒曼听了进展以后,心情舒缓了一点,没有那么焦躁了。

口中的鹅肝似乎又恢复了美味,吃起来也有滋有味了。

接下来,他只能是每个星期就打电话问候一下,询问下最新进展。

除此以外,也做不了什么。

反正一千万美金已经打到三清账上了,只能相信对方会全力以赴,然后安静如鸡地等待。

不过这个千万美金并不是治疗费,而是以赞助费的名义打款的。

又过了一个月时间,萨勒曼王子终于等到了好消息。

“基因药物已经研发成功,细胞实验非常完美,已经达到了临床应用的地步,可以过来进行治疗了。”

萨勒曼王子接到这个电话的时候,差点兴奋得跳起来。

他迅速来到三清的定点合作医院进行治疗。

在治疗室里,他躺在床上,接受了骨髓穿刺术,然后分离出体内的造血干细胞。

这些造血干细胞将注入基因药物,等确定基因编辑成功后,再回输到他体内。

这是第一次治疗,会麻烦一点,注入的造血干细胞会源源不断地产生正常的血红蛋白,逐渐让他自身血红蛋白水平达到正常范围。

要继续保持的话,还会再进行第二次治疗。

不过,第二次治疗就只需要进行鞘内注射,把基因药物注入骨髓就行。

再观察半年到一年时间,如果他体内的血红蛋白一直保持正常水平,就能证明这个病彻底治愈了。

萨勒曼在医院呆了三天,完成了第一次治疗。

由于有私人医生照看,他随后就离开医院,回到了熟悉的总统套房。

他躺在宽敞的大床上,盯着天花板发呆。

不知道是心理作用,还是别的什么原因,他仿佛能感受到体内的血细胞在飞速地新生,然后源源不断地运输到身体各处。

“神奇的药物,我好像感觉没那么虚弱了。”

萨勒曼一个鲤鱼打挺从床上坐起来,在房间里快速走动着。

“我的头晕好像没了,走路这么快都没怎么喘气,换成以前早就有窒息感了。”

他不由又惊又喜道:“这么快就见效了?”

“我要去健身房运动一下,试试到底效果怎样。”

医生立即上前拦住了他迈向房门的脚步。

“殿下,刚完成治疗,不建议剧烈运动,您太操之过急了,等过几天,身体不再缺氧,免疫力提高了一些,再去运动也不迟。”

萨勒曼点点头,没有丝毫不悦:“是我太急躁了,不过我确实感觉到有效果,我现在整个人有用不完的精力,只想找个地方发泄一下。”

三天后,萨勒曼王子来到酒店的泳池,畅快地开始他最爱的运动。

由于医生的强烈建议,他放弃了跑步,打球这类的剧烈运动,选择了更平缓一点的游泳。

半个小时后,他才筋疲力尽地出水,躺在旁边的椅子上,感觉身心舒畅。

虽然很累,但并没有任何不适,没有头晕,也没有乏力,更没有喘不过气来的感觉。

一点也不像以前,游不到十分钟分钟,就开始心虚气短,必须气喘吁吁地上岸了。

他年幼的时候,曾经在泳池发生过一场事故。

当时太开心了,游的时间有点久,于是突然开始全身乏力,腿抽筋,然后身体直接沉了下去,要不是岸上有人看着,马上救了上来,估计就要淹死在水里了。

现在,他想游多久就游多久,再也不怕在泳池里出事了。

感受着这从未有过的健康身体,他心中无比欢喜。

“这一千万美元,就是健康的代价啊,花得太他妈值了!”

游泳耗费体力,他还没高兴完,就听到肚子咕噜噜的声音,原来是饿了。

坐在房间里,吃着山珍海味,再也不用控制饮食。

这感觉,简直爽翻了。

对了,还要配上一瓶美味的红酒,享受一下酒醉的感觉。

换成以前,他压根不敢喝酒,生怕加重心脏负担,导致胸闷心慌了。

现在,他一口气喝上一瓶,看东西都开始模糊了,也不会有任何不适。

“啊,健康的感觉,太美好了,这是真主赐给我们最大的财富啊,我终于明白了这一点。”

萨勒曼喃喃自语着,头一歪,醉倒在了餐桌上。

一周以后,萨勒曼再次前去医院进行检查。

他体内的血红蛋白水平已经跟正常人没有区别了。

这足以证明基因药物的成功,彻底治愈了他的地中海贫血症。

接下来要保持观察,两个月后再回来接受第二次治疗。

一直到半年以后,如果还很健康,就证明他体内的造血干细胞已经恢复健康,能够制造正常的血红蛋白了,以后也不需要再注射基因药物了。

萨勒曼王子激动不已,他已经在华夏呆了两个月了,迫不及待地想要回去,亲自告诉家人朋友这个好消息。

当晚,他就带着浩浩荡荡的随行人员,连夜包机回国。

他的健康回归无疑在沙漠半岛掀起了一场风暴。

莫哈默德王储甚至兴奋地发布了新闻,向全世界广而告之。

地中海贫血症有了解药!

这个消息以沙漠国为中心,迅速向四周扩散,很快就传遍了整个地中海沿线。

最激动的就是这些国家的富豪和权贵了。

他们中很多人都有家族性地中海贫血症,就连当年赫赫有名的网球之神桑普拉斯和足球先生齐达内,都有轻度的地中海贫血症,可见这个病在地中海国家,绝不罕见,只是有着病情轻重的差别。

大多数有钱人只要不是重症,都还是能够健康活到老的,只不过谁会嫌弃自己太健康呢。

眼下,既然有了能够彻底根治的机会,谁也不愿意放过。

就算自己是轻症,甚至无症状患者,可是既然是家族性遗传病,那下一代就不好说了。

万一后代有了一个重症患者,以前肯定算是绝症,活不过五岁,现在,不就有了能治愈的机会?

无数目光投向了遥远的东方,在那里,有他们需要的解药。

许多人的表情,变得跃跃欲试。

与此同时,三清也全网宣布地中海贫血症的基因药物研发成功。

瞬间,就在国内引发轰动。

要知道,地中海贫血症并非国外特有的病症,在我国也有大量患者。

这是全球分布最广,累积人群最多的一种单基因遗传病。

在我国的粤省,桂省,浙省,闽省等南方沿海地带,地中海贫血基因的携带率达到了10%左右,几乎每十个人里面就有一个人是地贫基因携带者,而在这十个人里面往往有两个是轻度地贫患者,发病率非常高。

据统计,目前我国有地贫基因携带者3000万,重症地贫患者一两万人。

这种病无法治愈,必须终生输血,并注射诺华的去铁剂‘德斯芬’。

这2项支出,一年大约就要一两万元,还会导致长期免疫力低下,容易感染其他疾病。

总之,不但本人每年花费不菲,常年忍受病痛的折磨,下一代也有极大可能患病。

如果要治愈,就需要换骨髓,找到相配的骨髓很难,光医药费就需要五六十万,就算找到相配的骨髓,还要经受排斥反应的考验,最后能治愈机会非常小。

三清这个消息一出来,就引来了全国患者的关注。

港市,知名演员陈勇在刷网络新闻的时候,看到了这个消息。

他顿时惊喜无比,连声高呼:“老婆,快来看新闻,我的病有救了。”

作为一名出道多年的艺人,他虽然没有大红大紫,但也相当受欢迎,演出过多部畅销影视剧,可谓是身家丰厚。

不过,他童年十分坎坷,父母在他五岁离异,自己从小患有地中海贫血,每个月都要去医院输血,而且医生还指出,他的体质不宜生小孩,因为遗传几率非常高。

也因为如此,他此前曾遭前女友悔婚,当时两人拍拖六年,他也准备好了求婚戒指,订好酒席,却在临门一脚被悔婚,这让他十分痛苦,整个人瞬间崩溃。

后来好不容易才恢复过来,又找到新的女友,并于近期结婚。

他已经38了,好不容易结婚,接下来要考虑的头等大事自然就是生小孩。

于是地中海贫血症就成了夫妻俩的心头大患。

因为妻子也36了,属于高龄产妇,做孕期基因检测非常麻烦,比年轻孕妇的风险要高很多,所以两人一直都没下定决心要小孩。

妻子也没有嫌弃他,反而十分乐观,认为当今医学水平很高,有这种病不代表一辈子就完蛋,以后迟早会得到治疗。

对此,他自然是暗生愧疚,心里一直有个冲动,想要拥有两人爱情的结晶,哪怕孩子真的是地贫患者,只要不是重症,也要生下来,好好疼爱抚养长大。

于是,在看到地贫患者能够彻底治愈的消息后。

他的第一个反应就是,终于可以要小孩了。

就算孩子跟自己一样,也能够治好,再不用担心受苦了。

第二百四十五章 慈善基金,全球富人看病的门槛

地中海贫血基因药物的研发成功后,全球患者们压抑已久的心情彻底爆发了。

一些有钱有势的患者,通过各种渠道联系三清,询问怎样才能获得药物。

面对着越来越多的申请,卫康紧急召开了研发部会议,商讨如何应对。

三清之前研发的单基因遗传病基因药物,由于都是罕见病,患者数量很少,可能全球也就几百上千例,总体来说需求不大。

而且这些病突变或缺失的基因点位都很雷同,只要研发出一款药物,就能够治疗大部分人。

但是地中海贫血症不一样,一来患者众多,光国内重症就有两万人,中症和轻症患者的数量就更多了,如果再加上海量的境外患者,那这个数目相当巨大。

这又不是普通的化学药品,所有人只需要服用同一种通用药片就行。

更重要的是,地中海贫血症拥有多达数百种的变异基因段,每个人变异的基因片段都可能不一样,如果每个人都量身制作基因药物,无疑是个不可能达成的任务。

这么复杂的情况,卫康一时也没有特别好的应对办法,那就只能挑选病人了。

办公室内,卫康双手交叉放在桌上,看着面前的三员大将。

“你们有什么好办法吗?”

陈以清,闻人龙,唐缺三人彼此对视,缓缓摇了摇头。

沉默片刻之后,唐缺开口道:“地中海贫血症跟其他单基因疾病不一样,以目前的基因编辑技术,我们需要为每个患者设计插入的基因片段,这个工作量很大,时间也很长,注定无法快速普及。”

陈以清长叹一声道:“这个药物很特殊,可能只会惠及富人,普通患者大概只能使用传统治疗手段,我们实在心有余而力不足。”

闻人龙点点头:“这就是真实世界,最好的办法还是预防,很多基因病怀孕的时候若能检测出来,就能避免将整个家庭拖入泥潭。”

卫康皱着眉头道:“钱不是问题,现在我就收到很多患者的申请,他们要求参与临床试验,表示不惜任何代价,重点是,他们都非常富有,或者身处高位,完全能够负担得起量身定制的治疗费用。”

闻人龙耸耸肩,不以为意道:“那就答应他们呗,反正他们有钱,这些医疗费不是正好可以支付研发和临床费用吗?”

“可是,我们还有一些国内患者提交的申请,这部分需求不能无视,而且我们临床实验不能都收国外的富豪吧,那实在说不过去。”

唐缺有些欲言又止:“老板,临床实验是有一定名额的,人数不能太多。”

卫康思索片刻道:“阿龙说得很对,反正富豪有钱,我们完全可以要求他们支付巨额费用,然后用这笔钱惠及国内患者。”

“不过不能干得太直接,否则都是参与临床试验的病人,为什么有的要交那么多钱,有的不用交钱,这看起来就有失公允。”

闻人龙撇撇嘴道:“上次那个沙漠国的王子不是交的赞助费吗?这个借口就很好,这年头的富豪都喜欢赞助科研活动,再正常不过了。我要是有个几百亿身家,肯定会去资助研发长生不老药呢。”

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