我能提取副作用 第114章

作者:骑猪去挖坑

该上ICU就上ICU,根本不在乎花多少钱,只要能把人救回来就行,砸上百万才救回来的案例比比皆是。

而在鹰国这样的国家,任何治疗都是收费的,没有免费这种事。

如果病人没有买保险,就得全部自费,费用很贵很贵,贵得离谱,就算有保险支付大头,哪怕自费10%,大部分人也承担不起。

一个救护车都要数千美元的国度,重症住院花费的数额简直是天价。

三清的抗癌药在鹰国售价就高达10万美元,患者得了癌症,前前后后治疗下来,倾家荡产简直再正常不过。

这也是止痛药会在鹰国如此流行的原因,没啥大事就吃一颗止痛药吧,缓解下疼痛,把日子继续过下去。

所以华夏的医保才会如此热衷于集采,力所能及地将医药价格给打下去。

反正华夏的人口多,病人也多,药企如果销量大增,价格大幅降低,算是一种薄利多销的策略,也不是不能接受。

但是罕见病的情况就不一样,虽然病症种类很多,大都是遗传性疾病,但是单独到每个种类的疾病上来说,病人并不多。

SMA的发病率,约为6000至10000分之一。

据此估算,华夏可能有20000至30000的患者。

药企如果单独为每一种病研发新药,那自然费用高昂。

哪怕有药可用,家庭收入在罕见病面前也成为一大难题,仅仅属于杯水车薪,“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。

全球罕见病患者已超过3亿,其中50%患者是儿童。

而国内罕见病患者约2000万。

从总量来说,这其实是一个巨大的市场。

要知道,全球已知的罕见病超过7000种,其中80%是遗传病。

如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗,也许能缓解治疗费用高昂的问题。

如何才能让天价药成为救命良药,这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。

……

随着时间的流逝,临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。

这些儿童从6个月到4岁的都有,全都患有重度SMA症。

接受治疗后,三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展,同时进行各种内脏功能的检查,以评估药物的安全性和有效性。

从注射完的第一天起,这些患儿的病情就牵动着家长们的心。

慢病毒载体起效的时间比较长,尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞,大概需要2-3天。

家长们在病房焦急地等待着,一个个坐立不安。

终于,一个躺在病床上的女孩,缓缓抬起手,取下了呼吸机。

她憋红了脸,大口大口地呼吸着新鲜的空气,胸口不住起伏。

这正是陈剑锋的女儿妮妮,他瞬间如同一股旋风般冲了过来,手上端着一杯水,焦急地问道:“怎么了?妮妮?”

小女孩摇摇头,没说话,口中嗬嗬作响,接连吐出几口黏液。

陈剑锋拿出纸巾接住,扔在垃圾桶里,关切地看着女儿。

小女孩又轻咳了几下,感觉似乎好了一些,抬头看着他,嘴巴蠕动着,竟然吐出一句话。

“爸爸!”

陈剑锋顿时饱含热泪,差点哭出来。

他抓住女儿的手,不停地询问起来。

“你感觉到好点了吗?能呼吸了?身上有力气吗?”

女儿点点头,口齿不清地说着话:“爸爸,我能吸气了,我好像有点力气了。”

这时,陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。

大家发出一阵阵惊叹,齐声向他道喜。

没几分钟,医生也冲进了病房,检查了一番后,一脸惊喜:“太好了,患儿能够自主呼吸了,上肢也恢复了力气,这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”

“来,喝下这杯水看看。”

看着妮妮喝下水,又做了几个动作,最后甚至有些费劲地抬起身子,半躺在竖放的枕头上。

在场所有人脸上都露出喜色。

医生也是一脸欣慰:“很好,她现在呼吸系统恢复得很好,接下来就是全身肌肉的恢复,过两天应该就能坐起来,这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”

“我还从未见过这么神奇的药物,科技的发展实在太快了。”

医生感叹几声,又开始检查起其他的患者。

这些患儿恢复进展也不错,当天都纷纷摘下了呼吸机。

第二天,大部分都恢复了呼吸和吞咽能力,能够自主进食。

这一切,都让家长们喜不自胜。

更大的惊喜则在后面。

三天后,患儿都能坐起了,一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。

病房里充斥着一股欢乐的氛围。

一周以后,所有的孩子们都能自己站起来了,也能靠墙久站。

几个婴儿从坐着玩一会就累,倒在床上,已经恢复到玩一天也不累了。

患儿们吃得也多了,身体也长肉了,脸色恢复了红苹果一般的红润。

基因药物的有效性已经验证了,接下来还要继续关注一段时间,以验证安全性。

而实验室的检测报告也出来了,多种体细胞类型中,来自基因治疗的正常SMN1的基因水平大幅增高,SMA蛋白水平也达到了正常人的标准。

结果令人鼓舞,证明了临床实验的巨大成功。

两周后,所有30位患儿都已经恢复了正常,可以出院了。

他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。

等过一段时间,安全性结果也令人放心的话,就可以几个月再复查一次。

虽然三清使用的慢病毒载体设计上进行了优化,使用了一些遗传绝缘子阻断了邻近基因激活,使得它更加安全,但还是要继续跟进,以避免任何长期的副作用,例如可能的癌前细胞增殖迹象。

家长们一个个兴高采烈,纷纷留下了联系方式,带着恢复健康的孩子们离开了。

陈剑锋走出医院大门,忍不住回头张望。

‘昆市第一人民医院’八个大字在他眼中,隐隐闪耀着一层圣洁的金色光芒。

这次临床实验用药是免费的,但是住院费和检查费这些还是要病人自己出,医保报销之后大概几千块钱,却换来了两个孩子的新生。

这一场经历对他来说,就仿佛一场美梦,直到走出医院这一刻,他才意识到,全家人的命运已经彻底改变了。

“老陈,我们开了车来的,一起回杭市吧。”

身后走来几位熟人,都是病友群里的杭市人,热情地向他打着招呼。

这些家长们相处了半个月,彼此之间都建立了深厚的友谊。

陈剑锋憨厚一笑,点点头,拉着两个孩子,紧跟在了后面。

很快,第一批临床实验患者痊愈的照片都被家长发在了认识的病友群中。

一张张儿童们健康玩耍的照片。

就如同一颗颗鱼雷,彻底在群里炸响。

所有的家长都坐不住了。

第一百七十章 又到了猜药价的时候

全国的SMA病友群在这一天都躁动了起来。

之前三清发布临床实验公告的时候,许多家长因为或这或那的原因,都没有第一时间申请。

有的是家境还不错,已经用上了渤健的诺西那生钠注射液,孩子暂时有所好转,所以不着急。

有的是心存疑虑,想要看看临床实验结果再说。

有的是离昆市太远,一时之间赶不过来。

总之,林林总总,大部分人都还没来得及申请,临床一期就已经结束了。

此刻,当他们看到了群友发布或转载的实验病患儿的康复照片。

瞬间就坐不住了。

“妮妮妈,你说说这个申请要什么条件啊?”

“对啊,你家孩子多久治好的啊?”

“真的就一针?打下去就行了?”

“太好了,我家宝宝终于有救了,我马上就去申请。”

妮妮妈一一耐心回复。

“要求不高的,只要带上病例,然后说说基本情况就行。”

“做检查花了一天,然后就是打针,在病房里等了大概三天吧,妮妮就能呼吸和吃饭了,第二天就坐了起来,过了几天就能站起来了。”

“反正真的很神奇,简直就是神药啊!你们快点去申请啊,早点实验早点好!”

妮妮妈的语句中充满着喜悦,掏心掏肺地分享着自己参与临床实验的所有经验。

家长们看着无不激动万分。

离得近的立马就动身前往昆市,离得远的也马上打电话咨询报名情况。

“喂喂,你好,是三清药业吗?我是脊髓性肌萎缩症患儿的家长,我想问一下怎么申请临床实验呀?”

“你好,感谢您的来电,是这样的,目前这个病症的临床二期实验人数是300,很抱歉已经全部满了,您可以登记下信息,申请临床三期实验,到时候我们会提前联系你的。”电话那头的声音十分甜美。

“啊?这么快就报满了啊?”家长顿时失望无比,想了想又继续问道:“那三期大概需要多少人?”

“三期具体人数还未定,按惯例应该是要上千人的。”

“好,那你现在就给登记信息,我马上报名。”

这样的一幕幕不断发生,临床实验申请名单越来越长。

由于罕见病的患者本身就比较少,所以临床实验人数要求也比普通的病症要低。

SMA已经算罕见病里面患者多的了,好歹有几万人,患者不算难找。

有的病全球也就几百人,国内才几十个人,获取患者极为不易。

这次SMA的临床三期实验只要1000人就够了,所有临床实验加起来一共也就1330人。

所以,很快临床三期的名额也都满了。

有的人申请成功,欣喜若狂。

有的人晚了几步,错失良机,他们只能继续等待临床四期实验,或者药物上市了。

……

临床实验一个月后,三清集团召开了新闻发布会。

正式宣布了脊髓性肌萎缩症(SMA)基因治疗药物的成功,并展示了临床一期和二期的实验报告。

消息一出,全场媒体彻底沸腾!

无论国内外记者,瞬间都激动得脸色通红。

“卫总,请问三清是要向罕见病的基因治疗这一领域发起进攻了吗?”

“没错。这次SMA基因药物的成功,不仅仅意味着SMA患者们可以脱离苦海,也说明了我们公司已经有实力在基因治疗领域大展拳脚。”

卫康一脸自豪地宣布:“众所周知,80%的罕见病都是单基因遗传疾病,基因治疗是最快捷的根治途径,以前我们面对这些疾病只能束手无策,或者采取一些治标不治本的方法,而现在,人类已经有了充足的技术手段,可以拯救更多的罕见病患者了。”

“我们会继续使用基因治疗手段攻克其他的罕见病,请大家拭目以待!”

现场顿时掌声雷动。

发布会结束后,一位位中外记者,立即激动万分地写起了新闻报道,迫不及待地发布到网上。

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